阿斯利康105亿美元收买的稀有病新药首个要害III期研讨成功

  3月17日，阿斯利康宣告III期CALYPSO研讨获得活跃成果，该研讨旨在评价 eneboparatide（AZP-3601）在成人缓慢甲状旁腺功用减退症（HypoPT）患者中的效果和安全性。

  CALYPSO研讨成为该药首个到达首要结尾的III期临床研讨，验证了其临床获益。研讨成果为，24周时，eneboparatide在患有HypoPT的成人患者中到达首要结尾，具有计算学含义。

  Eneboparatide耐受性杰出。在24周的首要治疗期后，一切患者延伸承受eneboparatide治疗，直至52周。完好的效果和安全性数据将在52周时进行剖析。

  现在，针对甲状旁腺功用减退症的首要临床治疗靶点为 PTH1R 、维生素D 受体 。依据才智芽新药情报中心计算，现在全球靶向 PTH1R 进行及时有用的治疗性药物开发的项目总共84项。不难理解，药物类型首要以重组多肽、生物相似药、激素等为主，小分子化药仅占有少数。

  现在，其他靶向 PTH1R 用于临床治疗甲状旁腺功用减退症的候选药物，包含处于临床1期研讨阶段由 Chugai 制药开发的PTH1R 激动剂 PCO-371 。2016年，Chugai 制药在《天然-通讯》杂志撰文，宣告了公司开发的一款用来治疗甲状旁腺功用减退症的口服活性小分子 PTHR1 激动剂 PCO-371。PCO371 是一种新式口服活性小分子，可作为 PTHR1 的彻底激动剂。

  TransCon PTH 是由 Ascendis Pharma 原研开发的一款在研 PTH 激素原药，是一种 mPEG 化润饰甲状旁腺激素 (PTH 1-34)，每日一次打针，可继续开释活性 PTH，现在正在开发用来治疗成人甲状旁腺功用减退症。

  Ascendis Pharma Inc. 宣告，美国 FDA 已承受公司从头提交的TransCon PTH用来治疗成年甲状旁腺功用减退症患者的新药请求。公司从头提交的请求归于完好的二类答复，并将处方药用户费法（PDUFA）的方针日期定为 2024 年 5 月 14 日。

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